Генная терапия представляет собой набор методов, основанных на редактировании или модификации генетического материала с целью предотвращения и/или лечения заболеваний. Методы генной терапии позволяют нам воздействовать непосредственно на причину проблемы, передавая правильную версию дефектного гена, ответственного за проявление заболевания.
Какова цель генной терапии, каковы ее виды и основы методологии?
Таким образом, целью генной терапии является восстановление функции гена, участвующего в развитии заболевания. Для этого в клетки вводят нормальную копию гена или тормозят или блокируют работу генов, участвующих в развитии заболевания.
Существуют разные виды или способы проведения генной терапии:
- Генная терапия ex vivo: клетки пациента извлекаются, репарационный ген вводится в лабораторию и реимплантируется в организм человека.
- Генная терапия in vivo: состоит из непосредственного введения репарационного гена пациенту с целью достижения органа-мишени.
- Генная терапия in situ: заключается во введении репарационного гена непосредственно в пораженный орган.
Важно знать, как работают гены у отдельных людей, и находить генетические закономерности, общие для различных заболеваний. Выявляя и понимая различные генетические закономерности и механизмы, можно разработать более конкретные и эффективные методы лечения благодаря использованию генной терапии.
С другой стороны, также важно знать, что представляет собой ткань или орган-мишень, изучить, можно ли лечить ее in situ, а также знать, какой вектор является подходящим вектором для введения гена в ткань или орган и предотвращения его разрушения организмом человека до того, как он достигнет ткани или органа-мишени.
Какие заболевания можно лечить с помощью генной терапии?
Вначале генная терапия предлагалась только для лечения генетических заболеваний, но за годы исследований и достижений было доказано, что ее можно использовать для лечения практически любой патологии.
Генной терапией поддаются лечению как моногенетические наследственные заболевания, так и сложные патологии.
Например, изучаются различные методы генной терапии для борьбы с раком. Проблемой лечения некоторых заболеваний иногда является их поздняя диагностика. Однако сегодня существуют и такие инструменты, как генетический тест от TellmeGen, которые позволяют нам узнать предрасположенность к возникновению различных заболеваний с целью предотвращения их проявления и/или применения более эффективных и персонализированных методов лечения.
Генная терапия, наряду с другими достижениями в генетике, такими как упомянутые выше генетические тесты, представляет собой настоящую революцию и дала начало тому, что мы называем точной медициной. Точная медицина представляет собой новую парадигму, которая делает возможной профилактику заболеваний посредством предварительного изучения восприимчивости с помощью генетических тестов, а также разработку более эффективных и специфических методов лечения, таких как методы, основанные на генной терапии, которые позволяют эффективно лечить даже болезни, от которых до сих пор не было лекарства, тем самым открывая новые горизонты для лечения болезней и спасения жизней.
