Genterapi udgør et sæt af teknikker, der er baseret på redigering eller modifikation af genetisk materiale med det formål at forebygge og/eller helbrede sygdomme. Genterapiteknikker giver os mulighed for at handle direkte på problemets oprindelse ved at overføre den korrekte version af det defekte gen, der er ansvarlig for, at sygdommen kommer til udtryk.
Hvad er formålet med genterapi, og hvad er dens typer og grundlaget for dens metodologi?
Formålet med genterapi er derfor at genoprette funktionen af det gen, der er involveret i udviklingen af en sygdom. For at gøre dette indføres en normal kopi af genet i cellerne, eller funktionen af de gener, der er involveret i udviklingen af sygdommen, hæmmes eller blokeres.
Der er forskellige typer eller måder at udføre genterapi på:
- Ex vivo genterapi: patientens celler ekstraheres, reparationsgenet introduceres i laboratoriet og genimplanteres i individets krop.
- In vivo genterapi: består af direkte administration af reparationsgenet til patienten med det formål at nå målorganet.
- In situ genterapi: består i at indføre reparationsgenet direkte i det berørte organ.
Det er vigtigt at vide, hvordan gener virker i individer og finde genetiske mønstre, der er fælles for forskellige sygdomme. Ved at identificere og forstå de forskellige genetiske mønstre og mekanismer er det muligt at udvikle mere specifikke og effektive behandlinger takket være brugen af genterapi.
På den anden side er det også vigtigt at vide, hvad målvævet eller -organet er, at undersøge, om det er muligt at behandle det in situ, samt at vide, hvilken vektor der er passende til at indføre genet i vævet eller organet og forhindre det i at blive ødelagt af individets krop, før det når målvævet eller -organet.
Hvilke sygdomme kan behandles med genterapi?
I sin begyndelse blev genterapi kun foreslået til behandling af genetiske sygdomme, men gennem mange års forskning og fremskridt er det blevet bevist, at det kan bruges til behandling af næsten enhver patologi.
Både monogenetiske arvelige sygdomme og komplekse patologier er modtagelige for at blive behandlet gennem genterapi.
For eksempel bliver forskellige genterapier undersøgt for at bekæmpe kræft. Problemet med at behandle nogle sygdomme er nogle gange deres sene diagnose. Men i dag findes der også værktøjer som f.eks genetisk test fra tellmeGen, der giver os mulighed for at kende tilbøjeligheden til at præsentere forskellige sygdomme, med det formål at forsøge at forhindre deres udtryk og/eller anvende mere effektive og personlige behandlinger.
Genterapi udgør sammen med andre fremskridt inden for genetik, såsom de ovenfor nævnte genetiske tests, en sand revolution og har givet anledning til, hvad vi kender som præcisionsmedicin. Præcisionsmedicin udgør et nyt paradigme, der gør det muligt at forebygge sygdomme gennem tidligere undersøgelser af modtageligheder ved hjælp af genetiske tests, såvel som udvikling af mere effektive og specifikke behandlinger, såsom dem, der er baseret på genterapier, der muliggør effektiv behandling af selv sygdomme, som der hidtil ikke var nogen kur mod, og dermed åbner nye horisonter for at helbrede sygdomme og redde liv.
