Genová terapie představuje soubor technik, které se zakládají na úpravě nebo modifikaci genetického materiálu s cílem předcházet nemocem a/nebo je léčit. Techniky genové terapie umožňují zasahovat přímo do zdroje problému prostřednictvím přenosu správné verze defektního genu, který je zodpovědný za projevení nemoci.
Jaký je cíl genové terapie a jaké jsou její typy a principy metodologie?
Cílem genové terapie je tedy obnovit funkci genu zapojeného do rozvoje nemoci. K tomu se zavádí normální kopie genu do buněk, nebo se inhibuje či blokuje činnost genů, které se podílejí na rozvoji nemoci.
Existují různé typy nebo způsoby provádění genové terapie:
- Ex vivo genová terapie: buňky pacienta se odeberou, gen opravující v laboratoři se do nich zavede a pak se znovu implantují do organismu jedince.
- In vivo genová terapie: spočívá v přímé aplikaci genu opravujícího do pacienta s cílem, aby dosáhl cílového orgánu.
- In situ genová terapie: spočívá v zavedení genu opravujícího přímo do postiženého orgánu.
Je důležité znát, jak fungují geny u jednotlivců a najít genetické vzorce společné pro různé nemoci. Prostřednictvím identifikace a pochopení různých genetických vzorců a mechanismů je možné vyvinout specifické a účinnější léčby díky použití genové terapie.
Na druhé straně je také zásadní znát, jaká je cílová tkáň nebo orgán, studovat, zda je možné jej léčit in situ, stejně jako vědět, jaký je vhodný vektor pro zavedení genu do tkáně nebo orgánu a zabránit tomu, aby byl zničen organismem jedince, než dosáhne cílové tkáně nebo orgánu.
Jaké nemoci jsou náchylné k léčbě genovou terapií?
Na počátku byla genová terapie navržena pouze pro léčbu genetických nemocí, ale během let výzkumu a pokroku se ukázalo, že může být použita k léčbě téměř jakékoli patologie.
Jak monogenní dědičné nemoci, tak komplexní patologie jsou citlivé na léčbu genovou terapií.
Například ke boji proti rakovině se studují různé genové terapie. Problémem při léčbě některých nemocí je někdy jejich pozdní diagnóza. Nicméně, dnes existují také nástroje jako genetický test tellmeGen, které umožňují zjistit predispozici k různým nemocem, s cílem pokusit se zabránit jejich projevu a/nebo aplikovat účinnější a personalizovanější léčby.
Genová terapie spolu s dalšími pokroky v genetice, jako jsou již zmíněné genetické testy, představuje skutečnou revoluci a vedla k tomu, co známe jako medicínu přesnosti. Medicína přesnosti představuje nový paradigma, který umožňuje prevenci nemocí prostřednictvím předchozího studia náchylností pomocí genetických testů, stejně jako vývoj účinnějších a specifických léčeb, například těch založených na genových terapiích, které umožňují účinně léčit dokonce i nemoci, pro něž dosud nebyla žádná léčba, čímž se otevírají nové možnosti k léčení nemocí a zachraňování životů.
