Genterapi utgör en uppsättning tekniker som är baserade på redigering eller modifiering av genetiskt material i syfte att förebygga och/eller bota sjukdomar. Genterapitekniker tillåter oss att agera direkt på problemets ursprung genom att överföra den korrekta versionen av den defekta genen, ansvarig för att sjukdomen uttrycks.
Vad är syftet med genterapi och vilka är dess typer och grunderna för dess metodik?
Målet med genterapi är därför att återställa funktionen hos den gen som är involverad i utvecklingen av en sjukdom. För att göra detta införs en normal kopia av genen i cellerna eller så hämmas eller blockeras funktionen hos de gener som är involverade i utvecklingen av sjukdomen.
Det finns olika typer eller sätt att utföra genterapi:
- Ex vivo genterapi: patientens celler extraheras, reparationsgenen introduceras i laboratoriet och återimplanteras i individens kropp.
- In vivo genterapi: består av att direkt administrera reparationsgenen till patienten med syftet att nå målorganet.
- In situ genterapi: består av att föra in reparationsgenen direkt i det drabbade organet.
Det är viktigt att veta hur gener fungerar hos individer och hitta genetiska mönster som är gemensamma för olika sjukdomar. Genom att identifiera och förstå de olika genetiska mönstren och mekanismerna är det möjligt att utveckla mer specifika och effektiva behandlingar tack vare användningen av genterapi.
Å andra sidan är det också viktigt att veta vad målvävnaden eller målorganet är, att studera om det är möjligt att behandla det in situ, samt att veta vilken som är den lämpliga vektorn för att introducera genen i vävnaden eller organet och förhindra att den förstörs av individens kropp innan den når målvävnaden eller organet.
Vilka sjukdomar kan behandlas med genterapi?
I början föreslogs genterapi endast för behandling av genetiska sjukdomar, men under år av forskning och framsteg har det bevisats att den kan användas för att behandla nästan vilken patologi som helst.
Både monogenetiska ärftliga sjukdomar och komplexa patologier är mottagliga för att behandlas med genterapi.
Till exempel studeras olika genterapier för att bekämpa cancer. Problemet med att behandla vissa sjukdomar är ibland deras sena diagnos. Dock finns det idag även verktyg som t.ex genetiskt test från tellmeGen som låter oss känna till anlag för att presentera olika sjukdomar, med syftet att försöka förhindra deras uttryck och/eller tillämpa mer effektiva och personliga behandlingar.
Genterapi, tillsammans med andra framsteg inom genetik, såsom de genetiska testerna ovan, utgör en verklig revolution och har gett upphov till vad vi känner som precisionsmedicin. Precisionsmedicin utgör ett nytt paradigm som gör det möjligt att förebygga sjukdomar genom tidigare studier av mottagligheter med hjälp av genetiska tester, såväl som utveckling av mer effektiva och specifika behandlingar som de baserade på genterapi, som möjliggör effektiv behandling av även sjukdomar som hittills inte funnits botemedel mot, vilket gör det möjligt att öppna nya horisonter för att bota sjukdomar och rädda liv.
