Terapia genowa stanowi zestaw technik opartych na edycji lub modyfikacji materiału genetycznego w celu zapobiegania i/lub leczenia chorób. Techniki terapii genowej pozwalają na bezpośrednie działanie u źródła problemu poprzez transfer prawidłowej wersji wadliwego genu, który odpowiada za wystąpienie choroby.
Jaki jest cel terapii genowej, jakie są jej rodzaje i podstawy metodologii?
Celem terapii genowej jest zatem przywrócenie funkcji genu zaangażowanego w rozwój choroby. W tym celu do komórek wprowadza się prawidłową kopię genu lub hamuje się bądź blokuje działanie genów biorących udział w rozwoju schorzenia.
Istnieją różne rodzaje lub sposoby przeprowadzania terapii genowej:
-
Terapia genowa Ex vivo: komórki są pobierane od pacjenta, gen naprawczy jest wprowadzany w laboratorium, a następnie komórki są ponownie wszczepiane do organizmu danej osoby.
-
Terapia genowa In vivo: polega na bezpośrednim podaniu genu naprawczego pacjentowi, aby dotarł on do organu docelowego.
-
Terapia genowa In situ: polega na wprowadzeniu genu naprawczego bezpośrednio do dotkniętego chorobą narządu.
Ważne jest zrozumienie, jak geny funkcjonują u poszczególnych osób oraz znalezienie wzorców genetycznych wspólnych dla różnych chorób. Dzięki identyfikacji i zrozumieniu różnych wzorców oraz mechanizmów genetycznych możliwe jest opracowanie bardziej specyficznych i skutecznych metod leczenia z wykorzystaniem terapii genowej.
Z drugiej strony kluczowe jest również poznanie tkanki lub narządu docelowego, zbadanie możliwości leczenia In situ, a także dobranie odpowiedniego wektora do wprowadzenia genu, aby zapobiec jego zniszczeniu przez organizm pacjenta, zanim dotrze do celu.
Jakie choroby można leczyć za pomocą terapii genowej?
Początkowo terapię genową rozważano wyłącznie w leczeniu chorób genetycznych, jednak lata badań i postępów wykazały, że może być ona stosowana w przypadku niemal każdej patologii. Zarówno dziedziczne choroby monogenowe, jak i schorzenia złożone mogą być poddawane terapii genowej.
Przykładowo, w walce z rakiem badane są różne rodzaje terapii genowych. Problemem w leczeniu niektórych chorób bywa ich późna diagnoza. Niemniej jednak obecnie istnieją narzędzia, takie jak test genetyczny tellmeGen, które pozwalają poznać predyspozycje do wystąpienia różnych chorób, co ma na celu zapobieganie ich ujawnieniu się i/lub zastosowanie bardziej skutecznego, spersonalizowanego leczenia.
Terapia genowa, wraz z innymi osiągnięciami genetyki, takimi jak wspomniane wcześniej testy genetyczne, stanowi prawdziwą rewolucję i dała początek temu, co znamy jako medycynę precyzyjną. Medycyna precyzyjna to nowy paradygmat, który umożliwia zapobieganie chorobom poprzez wcześniejsze badanie podatności za pomocą testów genetycznych, a także rozwój bardziej skutecznych i specyficznych metod leczenia, takich jak terapie genowe. Pozwalają one na efektywne leczenie nawet tych chorób, na które do tej pory nie było lekarstwa, otwierając tym samym nowe horyzonty w dziedzinie ratowania życia i zdrowia.
