Genterapien består av et sett med teknikker som er basert på redigering eller modifisering av genetisk materiale med det formål å forebygge og/eller kurere sykdommer. Genterapiteknikkene gjør det mulig å handle direkte på opprinnelsen til problemet ved å overføre den korrekte versjonen av det defekte genet, som er ansvarlig for at sykdommen kommer til uttrykk.
Hva er målet med genterapien og hva er dens typer og grunnlaget for dens metodikk?
Målet med genterapien er derfor å gjenopprette funksjonen til genet som er involvert i utviklingen av en sykdom. For å oppnå dette, introduseres en normal kopi av genet i cellene, eller så hemmes eller blokkeres funksjonen til genene som er involvert i utviklingen av sykdommen.
Det finnes forskjellige typer eller måter å utføre genterapien på:
- Ex vivo gentherapi: pasientens celler tas ut, det reparerende genet introduseres i laboratoriet, og de gjeninnsettes i individets organisme.
- In vivo gentherapi: består i å administrere det reparerende genet direkte til pasienten med det formål at det skal nå målorganet.
- In situ gentherapi: består i å introdusere det reparerende genet direkte i det berørte organet.
Det er viktig å forstå hvordan gener fungerer hos enkeltpersoner og finne felles genetiske mønstre for ulike sykdommer. Ved å identifisere og forstå de ulike genetiske mønstrene og mekanismene, er det mulig å utvikle mer spesifikke og effektive behandlinger takket være bruk av genterapi.
Videre er det også fundamentalt å vite hvilket vev eller organ som er målet, undersøke om det er mulig å behandle det In situ, samt å vite hvilken vektor som er egnet for å introdusere genet i vevet eller organet og unngå at det blir ødelagt av individets organisme før det når målet vev eller organ.
Hvilke sykdommer kan behandles med genterapi?
I starten ble genterapi kun vurdert for behandling av genetiske sykdommer, men gjennom år med forskning og fremskritt har det blitt bevist at den kan brukes til behandling av nesten enhver patologi.
Både monogenetiske arvelige sykdommer og komplekse patologier kan behandles med genterapi.
For eksempel blir forskjellige genterapier studert for å bekjempe kreft. Problemet med å behandle enkelte sykdommer er noen ganger sen diagnose. Imidlertid finnes det i dag også verktøy som gentesten fra tellmeGen som gjør det mulig å kjenne til predisposisjonen for å utvikle forskjellige sykdommer, med det formål å forsøke å forhindre uttrykk og/eller anvende mer effektive og personaliserte behandlinger.
Gentherapien, sammen med andre fremskritt innen genetikk som de nevnte genetiske testene, utgjør en sann revolusjon og har gitt opphav til det vi kjenner som presisjonsmedisin. Presisjonsmedisin utgjør et nytt paradigme som gjør det mulig å forebygge sykdommer gjennom forhåndsstudie av mottakelighet ved hjelp av genetiske tester, samt utvikling av mer effektive og spesifikke behandlinger som de basert på genterapi, som gjør det mulig å effektivt behandle selv sykdommer som hittil ikke har hatt en kur, og dermed åpne nye horisonter for å kurere sykdommer og redde liv.
