Gentherapie omvat een reeks technieken die gebaseerd zijn op het bewerken of aanpassen van genetisch materiaal met als doel ziekten te voorkomen en/of te genezen. Gentherapietechnieken maken het mogelijk om rechtstreeks in te grijpen op de oorsprong van het probleem door de overdracht van de correcte versie van het defecte gen, dat verantwoordelijk is voor het tot uiting komen van de ziekte.
Wat is het doel van gentherapie en wat zijn de types en de basisprincipes van de methode?
Het doel van gentherapie is dan ook het herstellen van de functie van het gen dat betrokken is bij het ontstaan van een ziekte. Daartoe wordt een normale kopie van het gen in de cellen ingebracht of wordt de werking van de genen die betrokken zijn bij het ontstaan van de ziekte geremd of geblokkeerd.
Er bestaan verschillende types of manieren om gentherapie uit te voeren:
Ex-vivo gentherapie: cellen worden uit de patiënt gehaald, het herstellende gen wordt in het laboratorium ingebracht en daarna worden de cellen opnieuw in het lichaam van de persoon geïmplanteerd.
In-vivo gentherapie: het herstellende gen wordt rechtstreeks aan de patiënt toegediend met als doel het doelorgaan te bereiken.
In-situ gentherapie: het herstellende gen wordt rechtstreeks in het aangetaste orgaan ingebracht.
Het is belangrijk te weten hoe genen functioneren bij individuen en om genetische patronen te vinden die gemeenschappelijk zijn voor verschillende ziekten. Door verschillende genetische patronen en mechanismen te identificeren en te begrijpen, is het mogelijk om specifiekere en effectievere behandelingen te ontwikkelen dankzij het gebruik van gentherapie.
Daarnaast is het ook essentieel om te weten welk weefsel of orgaan het doel is, te onderzoeken of het mogelijk is dit In situ te behandelen, en te bepalen welke vector geschikt is om het gen in het weefsel of orgaan in te brengen en te voorkomen dat het door het lichaam van de persoon wordt afgebroken vóórdat het het doelweefsel of doelorgaan bereikt.
Welke ziekten komen in aanmerking om met gentherapie te worden behandeld?
In het begin werd gentherapie uitsluitend voorgesteld voor de behandeling van genetische aandoeningen, maar door jaren van onderzoek en vooruitgang is gebleken dat het kan worden gebruikt voor de behandeling van vrijwel elke aandoening.
Zowel erfelijke monogene aandoeningen als complexe pathologieën komen in aanmerking om met gentherapie te worden behandeld.
Zo worden er bijvoorbeeld verschillende gentherapieën onderzocht om kanker te bestrijden. Het probleem bij de behandeling van sommige ziekten is soms de late diagnose. Tegenwoordig bestaan er echter ook hulpmiddelen zoals de genetische test van tellmeGen waarmee de aanleg voor verschillende ziekten kan worden vastgesteld, met als doel hun optreden te proberen te voorkomen en/of effectievere en gepersonaliseerde behandelingen toe te passen.
Gentherapie vormt, samen met andere vooruitgangen in de genetica zoals de eerder genoemde genetische tests, een ware revolutie en heeft geleid tot wat we precisiegeneeskunde noemen. Precisiegeneeskunde is een nieuw paradigma dat ziektepreventie mogelijk maakt via voorafgaand onderzoek van vatbaarheden met genetische tests, en tevens de ontwikkeling van effectievere en specifiekere behandelingen zoals die gebaseerd op gentherapieën. Daarmee kunnen zelfs ziekten waarvoor tot nu toe geen genezing bestond, doeltreffend worden behandeld en openen zich nieuwe perspectieven om ziekten te genezen en levens te redden.
