La thérapie génique constitue un ensemble de techniques qui reposent sur l'édition ou la modification du matériel génétique dans le but de prévenir et/ou de guérir des maladies. Les techniques de thérapie génique permettent d'agir directement sur l'origine du problème par le transfert de la version correcte du gène défectueux, responsable de l'expression de la maladie.
Quel est l'objectif de la thérapie génique, quels sont ses types et les fondements de sa méthodologie ?
L'objectif de la thérapie génique est donc de rétablir la fonction du gène impliqué dans le développement d'une maladie. Pour ce faire, une copie normale du gène est introduite dans les cellules, ou le fonctionnement des gènes intervenant dans le développement de la maladie est inhibé ou bloqué.
Il existe différents types ou manières de réaliser la thérapie génique :
- Thérapie génique Ex vivo : les cellules du patient sont extraites, le gène réparateur est introduit en laboratoire et elles sont réimplantées dans l'organisme de l'individu.
- Thérapie génique In vivo : elle consiste à administrer directement le gène réparateur au patient dans le but qu'il atteigne l'organe cible.
- Thérapie génique In situ : elle consiste à introduire le gène réparateur directement dans l'organe affecté.
Il est important de connaître le fonctionnement des gènes chez les individus et de trouver des modèles génétiques communs aux différentes maladies. Grâce à l'identification et à la compréhension des différents modèles et mécanismes génétiques, il est possible de développer des traitements plus spécifiques et efficaces grâce à l'utilisation de la thérapie génique.
D'autre part, il est également fondamental de connaître le tissu ou l'organe cible, d'étudier s'il est possible de le traiter In situ, ainsi que de savoir quel est le vecteur adéquat pour introduire le gène dans le tissu ou l'organe et d'éviter qu'il ne soit détruit par l'organisme de l'individu avant d'atteindre le tissu ou l'organe cible.
Quelles maladies sont susceptibles d'être traitées par thérapie génique ?
À ses débuts, la thérapie génique n'était envisagée que pour le traitement des maladies génétiques, mais après des années de recherche et de progrès, il a été prouvé qu'elle peut être utilisée pour le traitement de presque n'importe quelle pathologie.
Tant les maladies héréditaires monogéniques que les pathologies complexes sont susceptibles d'être traitées par thérapie génique.
Par exemple, pour combattre le cancer, différentes thérapies géniques sont à l'étude. Le problème du traitement de certaines maladies réside parfois dans leur diagnostic tardif. Cependant, il existe aujourd'hui des outils tels que le test génétique de tellmeGen qui permettent de connaître la prédisposition à présenter différentes maladies, dans le but d'essayer de prévenir leur expression et/ou d'appliquer des traitements plus efficaces et personnalisés.
La thérapie génique, associée à d'autres avancées en génétique telles que les tests génétiques mentionnés précédemment, constituent une véritable révolution et ont donné naissance à ce que nous connaissons sous le nom de médecine de précision. La médecine de précision constitue un nouveau paradigme qui rend possible la prévention des maladies grâce à l'étude préalable des susceptibilités via des tests génétiques, ainsi que le développement de traitements plus efficaces et spécifiques comme ceux basés sur les thérapies géniques, qui permettent de traiter efficacement même les maladies pour lesquelles il n'existait jusqu'à présent aucun traitement, ouvrant ainsi de nouveaux horizons pour guérir des maladies et sauver des vies.
